Malattie rare, nuova prospettiva di cura per Attrv-Pn: Aifa approva eplontersen

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di eplontersen per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia (Attrv-Pn) di stadio 1 o 2. Il farmaco, un oligonucleotide antisenso coniugato (Aso) con ligando GalNAc, inibisce la produzione epatica della proteina Ttr. Somministrato mensilmente tramite auto-iniettore, l'approvazione deriva dai risultati positivi dello studio di fase 3 (Neuro-TTRansform) pubblicati su Jama, che confermano un beneficio significativo e duraturo per i pazienti.